【摘要】

行業圖譜研究是本中心科技成果轉化研究的一項子課題，目标定位于清晰理解前沿科技成果的技術核心、科創企業的技術競争力及科研工作者的研究進度，從而助力科技成果轉化效率的提升。行業圖譜研究将以系列形式展開，選取國家戰略重點科技領域的商業應用場景逐一進行，時效性較強。

本報告為行業圖譜的第一個系列——生物醫藥領域：小核酸藥物。小核酸藥物是指長度小于30nt的寡核苷酸序列，廣義的小核酸包括小幹擾RNA（siRNA）、反義寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）、核酸适配體（Aptamer）等。與傳統的小分子化學藥和抗體類藥物相比，小核酸藥物具有研發周期短、效果持久、研發成功率高和治療領域廣等優點，在基因治療和基因編輯等領域具有廣闊的應用前景。但總體說來，我國小核酸藥物行業起步較晚，目前尚無國産小核酸藥物上市，國内存在明顯的生産壁壘。從小核酸藥物産業鍊來看，行業進口替代之路任重道遠，包括生産工藝、技術專利、及儀器設備，都存在極高的進口依賴。Ionis、Alnylam、Sarepta是小核酸藥物領域的三巨頭，目前已上市的小核酸藥物多産自這三家公司。但國内也出現了瑞博生物、聖諾醫藥、中美瑞康等發展迅速的小核酸行業的創新技術公司。另外，在學術領域，國内研究者的科研方向主要集中在遞送系統方面。由于國内小核酸市場剛處于早期發展階段，相關成果進入臨床轉化階段的并不多。

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